Spring naar inhoud

Klinisch voordeel van medische hulpmiddelen

18 oktober 2019

medischehulpmiddelen

Veiligheid van medische hulpmiddelen staat zonder twijfel centraal. De Europese medische hulpmiddelen verordening verplicht ons om risico’s “zoveel mogelijk” te reduceren. En houden wij dat zelf niet voldoende in de gaten, dan wijst de media, zoals de Implant Files, ons daar wel fijntjes op. Maar er zijn ook redenen waarom we in de eerste plaats medische hulpmiddelen op de markt brengen: het bieden van voordelen voor de patiënt en de gebruiker. Dat wordt in de media sterk onderbelicht. Bij TROS RADAR en haar Implant Files wordt niet gesproken over hoe de industrie in staat is om medische hulpmiddelen te leveren die de gezondheid bevorderen, medische aandoeningen en ziekten voorkomen, diagnosticeren, behandelen en beheren, en functionele problemen van mensen met een handicap verlichten.

Maar weet de industrie ook altijd wel de baten van medische hulpmiddelen adequaat te analyseren en te beoordelen? De markt is volgestopt met medische hulpmiddelen die onnodig of irrationeel zijn, die niet effectief worden gebruikt voor de beoogde doeleinden, en die in te veel gevallen niet voldoende zijn onderzocht en beoordeeld op het bereiken van specifieke klinische doelen. In het verleden was het noodzakelijk om aan te tonen dat een nieuw hulpmiddel gelijkwaardig was aan een eerder goedgekeurd hulpmiddel, maar er was geen bewijs van klinische effectiviteit vereist voor Klasse I en Klasse II hulpmiddelen. Momenteel vereisen toezichthouders meer bewijs van klinische effectiviteit van nieuwe hulpmiddelen. Ook de kosteneffecten worden door overheden scherper in de gaten gehouden om ervoor te zorgen dat we waar voor ons geld krijgen. Vanuit het perspectief van de gebruiker betekent een claim dat een hulpmiddel gelijkwaardig is aan een bestaand hulpmiddel ook dat het niet meer waard is dan het oudere hulpmiddel en dus ook niet meer mag kosten. Als gevolg hiervan moeten fabrikanten bewijs leveren dat een hulpmiddel niet alleen werkt, maar ook compenserende besparingen oplevert of meer voordelen voor de patiënt biedt die eventuele extra kosten waard maken.

Weet u hoe u deze baten goed kunt evalueren als onderdeel van de risico/baten analyse voor uw medisch hulpmiddel? U bent niet de enige die hier moeite mee heeft. In Europa is de MEDDEV 2.7/1 rev 4 beschikbaar die in sectie A7.2. een beschrijving geeft van een batenanalyse. Eind 2016 heeft de FDA een leidraad van 32 pagina’s uitgegeven met de titel “Factors to Consider Regarding Benefit-Risk in Medical Device Product Availability, Compliance, and Enforcement Decisions.” Daarin staan eveneens vergelijkbare aspecten die fabrikanten van medische hulpmiddelen moeten overwegen als onderdeel van hun batenanalyse.

Soorten voordelen

In de definitie van medisch hulpmiddel worden de soorten medische voordelen min of meer aangegeven:

  • diagnose, preventie, monitoring, voorspelling, prognose, behandeling of verlichting van ziekte,
  • diagnose, monitoring, behandeling, verlichting of compensatie van een letsel of een beperking,
  • onderzoek naar of vervanging of wijziging van de anatomie of van een fysiologisch of pathologisch proces of een fysiologische of pathologische toestand,
  • informatieverstrekking via in vitro-onderzoek van specimens afkomstig van het menselijk lichaam, waaronder orgaan-, bloed- en weefseldonaties,
  • beheersing of ondersteuning van de bevruchting.

Het is dus noodzaak om deze voordelen in specifieke en meetbare termen uit te drukken. Termen die ook een directe relatie moeten hebben met de kwaliteit van leven. U moet kijken hoeveel uw hulpmiddel het dagelijks functioneren van de patiënt kan verbeteren, functieverlies kan voorkomen en verlichting van symptomen kan bieden. Baten worden vaak tijdens klinisch onderzoek geëvalueerd als de mate waarin specifieke klinische eindpunten of criteria worden bereikt. Deze eindpunten zijn het liefst kwantitatief meetbare biomarkers, een meetbare indicator van een of andere biologische toestand of conditie waarin het beoogde effect kan worden uitgedrukt. Je kunt hierbij denken aan laboratoriumuitslagen en anatomische of fysiologische eigenschappen. Een dergelijke biomarker moet wel klinisch relevant zijn, dat wil zeggen een relatie hebben met het ziektebeeld of de beperking, of een voorspelling bieden op het verdere verloop ervan. De relatie tussen de surrogaat eindpunten en de klinische relevantie moeten in de klinische evaluatie duidelijk worden gemaakt. Klinische relevantie kan worden uitgedrukt in het effect dat het hulpmiddel zal hebben op lichaamsfuncties, symptomen, behandelplannen, overlevingskansen en kwaliteit van leven. Klinische relevantie van diagnostische hulpmiddelen kan worden uitgedrukt in het mogelijk maken van een juiste en nauwkeurige diagnose, het geven van een vroege diagnose, het diagnosticeren van specifieke ziektes, het identificeren van patiënten die eerder op een bepaalde therapie reageren. Daarbij hoeft niet alleen naar de individuele patiënt te worden gekeken, maar met een specifieke vroege diagnose kan ook een epidemie worden voorkomen.

Bij medische hulpmiddelen die ondersteunend zijn aan andere therapieën, zoals chirurgische instrumenten, hulpmiddelen voor de toediening van geneesmiddelen, et cetera, kan geen directe koppeling worden gemaakt met klinische eindpunten, omdat deze eindpunten feitelijk worden bereikt door de therapie die door het hulpmiddel mogelijk wordt gemaakt.  De batenanalyse van dergelijke ondersteunende medische hulpmiddelen en accessoires behorende bij medische hulpmiddelen is niet eenvoudig. De baten kunnen hooguit worden beschreven in de mate waarin het de therapie mogelijk maakt.

Mate van voordeel

Voor alle gedefinieerde voordelen moet u beoordelen hoe substantieel de baten zullen zijn. In welke mate verbetert het hulpmiddel de kwaliteit van leven, voorkomt het functieverlies en bewerkstelligt het verlichting van symptomen.

Kans op voordeel

Wordt het voordeel bereikt bij alle patiënten of bij slechts een deel van de patiënten. Heeft de behandeling het beoogde effect in elke patiënt, of reageert een deel van de patiënten niet of onvoldoende op de behandeling? Is het hulpmiddel geschikt voor alle patiënten, of zijn er belangrijke contra-indicaties? Is het even effectief in alle leeftijdsgroepen, in alle stadia van de ontwikkeling van het ziektebeeld, et cetera? Als subpopulaties van patiënten kunnen worden bepaald, dan mag de kans op een effectieve behandeling of diagnose worden bepaald per subpopulatie. U moet bepalen wat de waarschijnlijkheid van effectiviteit in elke specifieke patiëntenpopulatie is.

Duur van het voordeel

Hoe lang houdt de verbetering na een behandeling aan? Het werkingsmechanisme kan hierbij een belangrijke rol spelen: sommige behandelingen zijn curatief, terwijl sommige behandelingen moeten worden voortgezet gedurende het leven van de patiënt. Is een eenmalige behandeling voldoende, moet de behandeling worden herhaald? In welke mate is therapietrouw van de patiënt van invloed op het behandeleffect.

Het aantonen van lange termijnvoordelen vraagt om langdurig onderzoek naar de effecten van het medisch hulpmiddel. Vandaar dat het verzamelen en evalueren van klinische resultaten doorgaat nadat marktgoedkeuring heeft plaatsgevonden. Ten tijde van marktgoedkeuring is vaak nog maar beperkte informatie beschikbaar over de lange termijneffecten. Van de fabrikant wordt verwacht dat hij Post-Market Clinical Follow-up (PMCF) onderzoek verricht naar deze effecten.

Patiëntwaarde

De patiëntwaarde is de waarde die patiënten hechten aan het gebruik van een medisch hulpmiddel. Over het algemeen hangt het niveau van de patiëntwaarde af van de ernst van de aandoening die ermee wordt behandeld. Een hulpmiddel dat bijvoorbeeld een terminale kankerpatiënt een paar maanden langer kan laten leven, zal waarschijnlijk meer gewaardeerd worden dan een hulpmiddel dat op korte termijn voordelen biedt voor minder ernstige aandoeningen, bijvoorbeeld een pleister.

Bij het evalueren van de patiëntwaarde moeten niet enkel de voordelen van de behandeling worden overwogen. Ook behandelingsalternatieven, de leeftijd van de patiënt en zelfs factoren zoals de financiële kosten van de beschikbare opties voor degenen die mogelijk geen verzekering hebben, moeten worden meegewogen. Bijvoorbeeld, het plaatsen van een Implanteerbare Cardioverter Defibrillator (ICD) is leeftijdsbeperkt omdat de overlevingskans na een op zichzelf succesvolle defibrillatie steeds kleiner wordt.

Patiënten hebben pas wat aan medische hulpmiddel als ze:

  • Beschikbaar zijn op de markt waar de patiënt onderdeel van uitmaakt. Vooral in het kader van nieuwe regelgeving wordt ook vaak gekeken naar de tijd die het duurt voordat een innovatief nieuw hulpmiddel op de markt beschikbaar komt.
  • Betaalbaar zijn: De mate waarin de beoogde gebruikers (patiënten, zorgverleners, zorgverzekeraars) het kunnen betalen of ervoor bereid zijn te betalen. Fabrikanten van geneesmiddelen en medische hulpmiddelen wordt nogal eens verweten dat ze de prijs die voor hun product moet worden betaald laten afhangen van wat de markt bereid is voor het product te betalen in plaats van de kostprijs van het product plus een redelijke winstmarge.
  • Geschikt zijn. De medische methoden, procedures, technieken en apparatuur moeten niet alleen wetenschappelijk geldig zijn, maar ook aangepast zijn aan de algemene gebruiken van patiënten en zorgverleners. De acceptatie van geboortebeperkende middelen is internationaal niet gelijk. Operatierobots zijn heel innovatief, maar als het systeem meer training vraagt dan menig chirurg aankan, dan wordt de geschiktheid toch beperkt. Het gevaar van het ontwerpen van een ondersteunend hulpmiddel gebruikt door mensen met een handicap, is dat de gebruiker en de handicap van de gebruiker het onderwerp van sociale stigmatisering kunnen worden. Het delen van medische gegevens kan veel voordelen bieden, maar er moet wel rekening worden gehouden met de bescherming van de privacy. Ook moeten de medische hulpmiddelen kunnen worden gebruikt en onderhouden met middelen (reserve onderdelen, verbruiksartikelen) die eveneens beschikbaar zijn op de plaats van gebruik.

Helaas zijn de behoeften op het gebied van de volksgezondheid niet de belangrijkste drijfveer van onderzoek naar medische hulpmiddelen. Fabrikanten onderzoeken en ontwikkelen vaak hulpmiddelen voor ziekten die de meeste winst opleveren.

Voordelen voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg of zorgverleners

Voordelen voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg of zorgverleners kunnen bijvoorbeeld een verkorting van de proceduretijd zijn, vereenvoudiging in de training en nut voor artsen of zorgverleners met verschillende vaardigheidsniveaus. Persoonlijke voorkeuren spelen een belangrijke rol bij de keuze voor een medisch hulpmiddel. De laatste jaren is er steeds meer aandacht voor de gebruiksvriendelijkheid van medische hulpmiddelen om daarmee gebruiksfouten te voorkomen. Ook de geschiktheid van het hulpmiddel in de omgeving waar de zorg wordt verleend speelt een rol. Gebruiksomgevingen als operatiekamers, ambulances en intensive care units stellen speciale eisen aan de hulpmiddelen. Maar ook thuisgebruik vraagt om bijzondere aandacht.

Medische noodzaak

Voordelen moeten ook worden afgezet tegen de beschikbare alternatieve therapieën. U moet onderzoeken of uw hulpmiddel voordelen biedt die momenteel niet beschikbaar zijn met andere technologieën, of dat uw hulpmiddel een therapiemogelijkheid biedt die al dan niet beter toegankelijk is dan de alternatieve technologieën.

Diagnostische beeldvorming biedt een voorbeeld van hoge uitgaven voor onnodige apparaten (en onnodige diagnostische procedures). De World Health Organization WHO (The role of medical devices and equipment in contemporary health care systems and services. World Health Organization. Technical discussion document for the Fifty-third Regional Committee for the Eastern Mediterranean, Agenda item 7 (b), June 2006 (EM/RC53/Tech.Disc.2)) schat dat hightech diagnostische beeldvorming alleen nodig is in de 20% tot 30% van de medische gevallen wereldwijd waarin klinisch onderzoek alleen niet voldoende is om een juiste diagnose te stellen. Van de gevallen die diagnostische beeldvorming vereisen, kan ongeveer 80% tot 90% van diagnostische problemen in het algemeen worden opgelost met behulp van eenvoudige röntgen- of echografie-onderzoeken.

Het kiezen van medische hulpmiddelen zonder rekening te houden met de noodzaak om de individuele en de volksgezondheid te verbeteren, kan leiden tot ongepast gebruik of niet-gebruik van medische hulpmiddelen en een verspilling van financiële middelen. Het kiezen van een medisch hulpmiddel is complex en vereist een transparant beoordelingsproces en prioriteitenproces op basis van informatie over het medisch hulpmiddel, de patiëntwaarde en de behoeften van zorgverleners. Het is niet voor niets dat transparantievereisten in de nieuwe medische hulpmiddelen verordening zijn opgenomen. Fabrikanten zijn verplicht gedurende de levenscyclus van een medisch hulpmiddel actuele informatie te geven over de prestaties en de veiligheid van het medisch hulpmiddel. Hierdoor kan een patiënt of zorgverlener de noodzakelijke informatie verkrijgen om een besluit te nemen om al dan niet een medisch hulpmiddel toe te passen. Helaas is de informatiestroom nog niet reciprook. Fabrikanten moeten actief informatie over de prestatie van het medisch hulpmiddel verzamelen aan de hand van Post-Market Clinical Follow-up (PMCF) omdat gebruikers terughoudend zijn met het vrijwillig geven van real world data over de prestaties van het medisch hulpmiddel.

Aan de positieve kant, als een hulpmiddel beoogd is voor een specifiek gebruik dan moet de fabrikant overwegen of het hulpmiddel ook niet geschikt is voor een ander medisch doel. Veel medische hulpmiddelen worden in de praktijk toegepast buiten het in de gebruiksaanwijzing beschreven beoogde gebruik, omdat behandelaars andere mogelijkheden zien. Niet altijd is dit effectief of zelfs veilig. Zodra een fabrikant hiermee bekend is wordt minimaal verwacht dat deze mogelijke toepassing wordt onderzocht om de gebruiker aanwijzingen te geven of dit off-label gebruik toelaatbaar is.

Geef een reactie

Vul je gegevens in of klik op een icoon om in te loggen.

WordPress.com logo

Je reageert onder je WordPress.com account. Log uit /  Bijwerken )

Google photo

Je reageert onder je Google account. Log uit /  Bijwerken )

Twitter-afbeelding

Je reageert onder je Twitter account. Log uit /  Bijwerken )

Facebook foto

Je reageert onder je Facebook account. Log uit /  Bijwerken )

Verbinden met %s

Deze site gebruikt Akismet om spam te bestrijden. Ontdek hoe de data van je reactie verwerkt wordt.

%d bloggers liken dit: